7款罕见病药已进医保 ，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了 ，我们终于敢用药 ，用得起药 ，能畅想未来了 。”1月18日下午 ，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元 ，被纳入医保，到更多 的罕见病药物大幅降价 ，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保 。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型 ，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁 。珺宝确诊时 ，治疗SMA的这两款药物均已获批上市 。对于年幼的珺宝而言 ，妈妈选择了口服 的利司扑兰 ，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭 的经济情况担忧 。“你们家怎么样？能坚持治疗吗 ？”珺宝妈妈说 ，每个SMA患儿的家庭 ，都会遇到医生 的这种“灵魂拷问” 。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保 的消息时 ，珺宝妈妈也为之振奋 ，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测 ，或是为国家医保谈判做准备 。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单 。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道 。
“SMA 是一个需要终身治疗的疾病 ，其长期治疗负担一直 是各方关注的焦点。作为患者关爱组织 ，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋 。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道 。
1月18日，《国家基本医疗保险 、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内 的7个罕见病用药谈判成功 ，虽然具体 的谈判价格还未公布 ，但从央视播出 的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药 ，能畅想未来了 。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈 ，用激动 的声音在电话中告诉新京报记者 ，她算了一笔账，按珺宝目前20斤 的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了 。虽然不同体重的患儿用药量不同 ，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度 的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗 的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动 ，应该是另一款SMA药物纳入医保之时 。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了 ，现在提起来依然很激动。”时隔一年多 ，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录 的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动 ，声音哽咽 。
从70万元降价至3.3万元 ，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说 的“每一个小群体都不应该被放弃” ，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年 的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日 ，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可 ，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日 ，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功 的7款罕见病药品分别为 ：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液 、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中 ，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病 ，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者 的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时 ，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计 ，我国有59% 的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液 是全球首个针对遗传性血管性水肿 的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化 的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担 。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗 ，从而降低水肿发作频次 ，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示 ，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待 。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下 的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月 ，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元 的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中 ，渤健的诺西那生钠和武田 的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大 的价格降幅纳入国家医保目录 。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药 ，一家人对于诺西那生钠 的渴望 ，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住 的救命稻草 。“大家都在倾尽全力呼吁 ，就希望孩子尽快用上这个药 。”他们 的努力也得到了回报 。去年 ，19岁的小可终于用上了诺西那生钠 ，不过很多损伤已经造成 ，用药后的效果并没有想象 的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的 。“我们互相鼓励要继续努力 ，只要康复不断 ，坚持用药 ，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说 ，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始 ，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布 的《中国SMA患者生活质量研究》显示 ，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保 的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰 ，仅有46人使用 。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同 ，可能与诺西那生钠进入医保有关 ，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中 的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病 。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药 ，77种罕见病在国内有药 ，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药” 的情况 。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批 ，其中的58种药被纳入国家医保目录 ，覆盖28种罕见病。
2019年以来 ，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入 ，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片 、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保 。仅2021年一年 ，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65% ，给其他罕见病群体带来了更多的希望 。 。
与SMA患者不同的是 ，同为高值罕见病药 ，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年 ，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病 的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳 ，曾与当地 的医院 、医保局、卫健委进行了长达3个多月 的拉锯战 。尽管患者最终取得了胜利 ，但却只 是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者 ，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动 ，有的则因为身体原因不得不放弃 。
对于高值罕见病药物而言 ，经国谈被纳入国家医保目录 ，只是药物可及道路上 的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节 ，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题 ，又横亘在了患者面前 。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱 的感觉，非常兴奋 ，群里都炸锅了 ，但没想到为了用上这款药 ，后面遭遇 的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人 ，除了在使用另一款药阿加糖酶β 的近百人外 ，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难 ，无药可用的局面。作为高值罕见病药 ，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳 ，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里” 的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院 ？
“在最后环节，往往是我们患者不动 ，其他环节就不动 ，即便是在一些政策比较好 的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难 、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行 的第十一届中国罕见病高峰论坛 的“‘国谈灵魂砍价’背后 的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言 ，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购 ，还 是蛮难的 。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步 ，要进入医院 ，还需要有医生提单、开药事会 ，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制 的实行等。其中有文件要求 ，医保部门对实行单独支付 的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围 ；对实行DRG等支付方式改革 的病种 ，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种 的权重 。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制 、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地 。但在现实中，不少医院 、科室依然顾虑重重 ，“药占比”等影响谈判药品落地 的问题依然存在。
不过 ，国家医保局明确表示 ，谈判药品落地进展事关患者受益程度 ，将形成推动谈判药品落地的合力 ，积极采取措施加以推进 ；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制 ，让暂时进不去医院 的谈判药品先进药店 ；加强对各地 的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的 ，能有药物进入医保目录 ，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临 的困难 。”黄铮汇坦言 ，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通 ，就很难再有企业愿意降价进医保 ，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病 的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
展望2023 ：值得关注 的十大网络安全趋势******
开栏 的话 ：今年是全面贯彻落实党 的二十大精神的开局之年 。即日起 ，本版开设“前沿观点”专栏，翻译引介国际信息通信行业的前沿观点 ，聚焦信息通信领域的动态和发展 ，认真贯彻落实中央经济工作会议部署要求 ，为我国信息通信行业高质量发展作出应有的贡献 。欢迎广大读者来信提出相关批评建议。
又 是网络安全动荡 的一年 。复杂多变 的国际局势加剧了国家间 的数字冲突 。加密货币市场崩溃 ，数十亿美元从投资者手中被盗 。黑客入侵科技巨头，勒索软件继续肆虐众多行业。
信息安全传媒集团（Information Security Media Group）就2023年值得关注的事件咨询了一些行业领先 的网络安全专家 ，内容涵盖了影响安全技术 、领导力和监管等层面新出现 的威胁与不断发展的趋势 。这是对未来一年 的展望 。
网络犯罪分子将加大对API漏洞的攻击力度
随着组织越来越依赖开源软件和自定义接口来连接云系统，API（应用程序接口）经济正在增长。API攻击导致2022年发生了几起引人注目 的违规事件 ，其中包括发生在澳大利亚电信公司Optus的违规事件 。专家预计，新的一年网络犯罪分子会加大对API漏洞 的攻击力度。
攻击者将瞄准电网、石油和天然气供应商以及其他关键基础设施
关键基础设施可能成为攻击者 的主要目标 。许多工业控制系统已有数十年历史，易受到攻击 。事实上，此前IBM X-Force观察到针对TCP端口 的对抗性侦察增加了2000%以上 ，这可能允许黑客控制物理设备并进行破坏操作。专家警告 ，准备好应对针对电网、石油和天然气供应商以及其他关键基础设施目标的攻击 。
攻击者将增加多因素身份验证（MFA）漏洞利用
多因素身份验证（MFA）曾被认为是身份管理的黄金标准，为密码提供了重要的后盾。2022年发生了一系列非常成功 的攻击，使用MFA旁路和MFA疲劳策略，结合久经考验 的网络钓鱼和社会工程学 ，这一切都发生了变化。攻击者将会增加多因素身份验证漏洞利用。
勒索软件攻击将打击更大的目标并索取更多 的赎金
勒索软件攻击在公共和私营机构激增 ，迫使受害者支付赎金 的策略已扩大到双倍甚至三倍的勒索。由于许多受害者不愿报案，没有人真正知道事情 是在好转还 是在恶化 。专家预计会有更多类似 的情况发生，勒索软件攻击会击中更大 的目标并索取更多 的赎金 。
攻击者将瞄准大型的云企业
数字化转型正在推动向公有云 的大规模迁移 。这种趋势始于企业部门 ，并扩展到大型政府机构，创造了复杂的混合和多云环境的大杂烩 。应用程序的容器化加剧了恶意软件 的感染 ，今年我们看到了针对AWS云 的无服务器恶意软件 的引入。随着越来越多 的数据转移到云上，应高度关注攻击者是否会瞄准主要的云超大规模应用程序。
零信任将得到更广泛的采用
零信任 的原则自2010年就已出现 ，但仅在过去几年中，网络安全组织和供应商社区才接受最小特权 的概念并不断验证防御 。此前，美国国防部宣布其零信任战略，这种方法得到了重大推动 。随着黑客轻松地跨IT部门横向移动，组织希望实现防御现代化。专家预计零信任会得到更广泛的采用 。
首席安全官将获得更好 的个人保护谈判合同
2022年10月，优步前CSO乔·苏利文（Joe Sullivan）因掩盖2016年数据泄露事件被定罪，这在网络安全领域引发了不小的冲击波 。刑事责任让高级安全领导者重新考虑他们在组织中的角色。首席安全官或将被提供更多人身保护的合同 。
网络保险的式微将增加企业 的财务风险
第一份网络保险政策 是在20多年前制定 的 ，但勒索软件攻击造成的恢复成本和业务损失呈指数级增长。事实上，大型医疗机构的损失通常超过1亿美元。因此 ，网络保险公司正在提高费率或完全退出该业务 。网络保险的可用性将继续枯竭，增加企业的财务风险 。
政府机构将对加密货币公司实施更严格的控制
一系列违规行为、市场价值的重大损失和FTX加密货币交易所丑闻使加密货币世界在2022年陷入混乱 。寻求政府机构对加密货币公司实施更严格的控制，以保护投资者 、打击洗钱和提高安全性。
组织将调整自身提供教育和认证计划 的方式
多数大型公司多年来一直提供网络安全意识培训，但似乎并没有奏效 。更糟糕 的 是，越来越难找到熟练 的网络安全资源。未来，组织将积极寻找改变自身提供教育和认证计划 的方式 ，着眼于更积极地学习、职业道路规划和提高信息安全人员的技能 。
（作者：作者：安娜·德莱尼卡尔·哈里森 翻译：方正梁）
